AMX0035
L’AMX0035 consiste en une combinaison de deux molécules : acide tauroursodéoxycholique (TUDCA) et phénylbutyrate de sodium. Toutes deux se sont précédemment avérées sûres et bien tolérées. On estime que la combinaison de ces deux médicaments réduit les lésions des cellules nerveuses les personnes souffrant de SAL.
Aperçu de l’étude
Cette étude de phase 3 est une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo. Ceci veut dire que nous comparons l’effet de l’AMX0035 par rapport à celui d’un placebo. Un placebo est un médicament sans ingrédients actifs, un « faux médicament ». Le médicament et le placebo de l’étude sont mis dans un sachet et doivent être dissous dans 1 verre d’eau. Les deux traitements doivent être pris oralement (ingérés) tous les jours pendant 48 semaines. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir un traitement par AMX0035 ou un placebo. Le participant et l’équipe de recherche ne savent pas quel traitement le participant reçoit.
Pendant une période 1 an, les participants se rendront au centre de recherche environ 6 fois pour des examens. Ils seront en outre contactés environ 9 fois par téléphone ou par appel vidéo.
Principaux critères d’éligibilité
Les critères principaux de participation à cette étude sont les suivants :
- La durée de la maladie depuis les premiers symptômes n’excède pas 24 mois.
- Votre capacité pulmonaire est d’au moins 55 % sans utilisation d’un ventilateur.
- Vous ne devez pas être enceinte ou allaiter pendant toute la durée de l’étude.
- Si vous avez ou si vous envisagez une stimulation du diaphragme pendant l’étude, vous ne pouvez pas participer.
- En cas d’utilisation de riluzole : dose stable pendant ≥ 30 jours avant la participation
Les participants peuvent continuer leur traitement au riluzole pendant toute la durée de l’étude.
Amylyx envisage de recruter 600 participants dans le monde entier. Cette étude est conduite actuellement les pays européens suivants : France, Pays-Bas, Espagne, Suède, Italie, Royaume-Uni, Irlande, Pologne, Belgique, Allemagne et Portugal
Informations complémentaires
Plus d’informations sur l’essai PHOENIX peuvent être trouvées sur le site d’Amylyx et ici.
L’inclusion pour cet essai est fermée.