<p>Il centro SLA di Nizza &egrave; stato creato dal Dr Claude Desnuelle nel 1992. Etichettato come Centro di Riferimento nel Piano Nazionale Francese delle Malattie Rare dal 2003, &egrave; integrato nella Rete Francese della SLA dal 2014 e nell&rsquo;EuroNMD-ERN dal 2017.</p>
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Dottore in Neurologia

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Marie Hélène Soriani - TRICALS

I Nostri Specialisti

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 è costituito dalla combinazione di due molecole: l’acido tauroursodesossicolico (TUDCA) e il fenilbutirrato di sodio. È stato dimostrato in precedenza che entrambe sono sicure e ben tollerate. Si crede che la combinazione dei due farmaci riduca il danno alle cellule nervose nelle persone affette da SLA.
<h2><strong>Panoramica dello studio</strong></h2>
Questo studio di fase 3 è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Ciò significa che confrontiamo l'effetto di AMX0035 con l'effetto di un placebo. Un placebo è un farmaco senza principio attivo, un “farmaco finto”. Il farmaco e il placebo dello studio vengono forniti in bustina e devono essere sciolti in 1 bicchiere d’acqua. Ciascun trattamento deve essere preso oralmente (ingerito) ogni giorno per 48 settimane. Ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il trattamento con placebo o il trattamento con AMX0035. Il partecipante e il team di ricerca non sanno quale trattamento riceve il partecipante.

Durante il periodo di 1 anno, i partecipanti andranno al centro di ricerca circa 6 volte per fare gli esami. Inoltre, verranno contattati circa 9 volte al telefono o con videochiamata.
<h2><strong>Principali criteri di eleggibilità</strong></h2>
I criteri principali per partecipare a questo studio sono:
<ul>
 	<li>La durata della malattia dai primi sintomi non è superiore a 24 mesi</li>
 	<li>La tua funzione polmonare è almeno 55% senza usare un ventilatore</li>
 	<li>Non devi essere incinta o in allattamento per tutta la durata dello studio</li>
 	<li>Se hai o se stai considerando di dotarti di un sistema di stimolazione del diaframma durante lo studio, non puoi partecipare</li>
 	<li>Se usi Riluzolo: un dosaggio stabile di ≥30 giorni prima della partecipazione</li>
</ul>
I partecipanti possono continuare il loro trattamento con Riluzolo per tutta la durata dello studio.

Amylyx intende arruolare 600 partecipanti in tutto il mondo. Al momento, lo studio è attivo nei seguenti paesi europei: Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia, Francia, Regno Unito, Irlanda, Polonia, Belgio, Germania e Portogallo.
<h2><strong>Maggiori informazioni</strong></h2>
Maggiori informazioni sulla prova PHOENIX possono essere trovate sul sito web di <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> e <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">qui</a>.

L’inclusione per questo processo è chiusa.

Studio PHOENIX

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Si pensa che lo stress ossidativo contribuisca alla morte delle cellule nervose nella SLA. FNP122 è una formulazione orale di edaravone,a compound that can help prevent oxidative stress. Pertanto, diminuendo lo stress ossidativo, l’edaravone potrebbe potenzialmente rallentare la progressione della SLA.
<h2><strong>Ideazione dello studio</strong></h2>
The ADORE trial is <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">sponsored</a> dalla società farmaceutica Ferrer. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Questo significa che l'effetto di FNP122 viene confrontato con un trattamento placebo. Il placebo è qualcosa che ha esattamente lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma che non contiene alcun farmaco attivo. Ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il FNP122 o il placebo. Né al partecipante né al team dello studio verrà detto in quale gruppo è stato inserito fino alla fine dello studio.

Sia il placebo che l'FNP122 devono essere sciolti in acqua e ingeriti quotidianamente.  Lo studio durerà fino a 48 settimane. I partecipanti dovranno recarsi in clinica in varie occasioni:
<ul>
 	<li>Per una visita di controllo</li>
 	<li>Per una visita di riferimento</li>
 	<li>Alla 4° settimana</li>
 	<li>Alla 12° settimana</li>
 	<li>In seguito, ogni 12 settimane</li>
</ul>
Gli appuntamenti telefonici mensili avranno luogo tra le visite alla clinica fino alla settimana 48.
<h2><strong>Criteri di inclusione</strong></h2>
I criteri chiave di ammissibilità per la partecipazione di persone affette da SLA includono:
<ol>
 	<li>Età compresa tra i 18 e gli 80 anni</li>
 	<li>Diagnosi di SLA</li>
 	<li>Insorgenza della malattia nei 24 mesi precedenti</li>
 	<li>SVC uguale o superiore al 70% alla visita di screening</li>
 	<li>La modifica del punteggio ALSFRS-R tra 0,35 punti e 1,5 punti al mese (entrambi inclusi) nel periodo dalla comparsa dei primi sintomi alla visita di screening;</li>
 	<li>I pazienti che assumono riluzolo devono essere a dosi stabili ≥30 giorni prima della visita di riferimento e questa dose deve essere mantenuta durante l'intero studio.</li>
 	<li>Le partecipanti femminili non devono essere (in grado di diventare) incinta o allattare</li>
</ol>
I partecipanti possono continuare il loro trattamento con Riluzolo per tutta la durata dello studio.

Lo studio mira a reclutare 300 pazienti in tutti i paesi europei. A questo trial parteciperanno diversi centri <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">TRICALS </a>. Attualmente, lo studio è attivo in Italia, Paesi Bassi, Belgio, Polonia, Germania, Spagna, Irlanda, Regno Unito, Francia e Svezia.

L'inclusione per questo processo è chiusa.

Trial ADORE

Current trials

Marie Hélène Soriani

Centro SLA di Nizza

CHU Nice

Incluso nel Dipartimento di Neurologia dell&rsquo;Ospedale Universitario di Nizza, il centro &egrave; [&hellip;]

CHU Nice - TRICALS