<p>Essendo il centro di riferimento nella regione di Valencia, l&rsquo;Unit&agrave; MND dell&rsquo;Ospedale Universitario e Politecnico La Fe segue 150 pazienti all&rsquo;anno.</p>
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Juan Francisco V&aacute;zquez Costa si &egrave; laureato in medicina all&rsquo;Universit&agrave; di Valencia [&hellip;]

Juan Francisco Vázquez Costa - TRICALS

I Nostri Specialisti

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h3>Farmaco sperimentale</h3>
Circa il 2% delle persone affette da SLA presenta una mutazione nel gene <em>SOD1</em>. Le mutazioni nel gene <em>SOD1 </em>possono portare alla produzione di proteina <em>SOD1</em> anomala, che è probabile sia tossica per le cellule, e potrebbe portare alla morte delle cellule nervose osservata nelle persone affette da SLA. Lo studio ATLAS sta valutando se un farmaco sperimentale (tofersen) può ritardare l’insorgenza dei segni o sintomi della SLA e/o rallentare il declino delle funzioni una volta comparsi i segni o sintomi clinici (al momento della comparsa della SLA o dopo la comparsa della SLA rispetto a quando il paziente ha iniziato a prendere tofersen).

Tofersen (BIIB067) è un oligonucleotide antisenso (ASO), studiato per ridurre i livelli di proteina <em>SOD1</em> nelle persone affette da SLA alle quali è associata una variante del gene <em>SOD1</em>.
<h3>Panoramica dello studio</h3>
Lo studio è costituito dalle 4 parti descritte di seguito.

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<h3>Parte A</h3>
Se risulti positivo a una delle varianti del gene <em>SOD1</em> che sono sotto studio e superi altri test di screening, sei idoneo per essere ammesso alla Parte A dello studio. Durante questa parte, non ricevi nessun trattamento dello studio, ma il tuo stato di salute e il tuo livello di neurofilamenti (NF) vengono monitorati con attenzione (a casa o al centro dello studio). Il team dello studio valuta con cadenza mensile i campioni del tuo sangue per verificare se il tuo livello di NF è superiore alla soglia. Se il tuo livello di NF risulta superiore alla soglia, tu e il tuo medico venite informati per poi considerare la tua idoneità alla parte dello studio successiva (Parte B). La durata della Parte A è varia.
<h3>Parte B</h3>
Se il tuo livello di NF aumenta oltre la soglia prestabilita durante la tua partecipazione alla Parte A, il medico dello studio valuta la causa di tale aumento di NF. Se il medico dello studio stabilisce che l’aumento del livello di NF non è attribuibile a una causa alternativa non correlata all’attività della SLA, puoi scegliere di sottoporti allo screening per sapere se sei idoneo a una potenziale partecipazione alla Parte B. Durante questa parte dello studio, ti viene assegnata la somministrazione del farmaco sperimentale oppure la somministrazione del placebo. L’assegnazione avviene in modo casuale tramite un computer, e hai le stesse probabilità di ricevere il farmaco sperimentale o il placebo. Né tu, né il team dello studio saprete se hai ricevuto il placebo o il farmaco sperimentale; questa modalità si chiama periodo in doppio cieco.

Il farmaco sperimentale o il placebo ti viene somministrato per via intratecale. Per via intratecale significa che il farmaco dello studio ti viene somministrato mediante una procedura chiamata puntura lombare.
<h3>Parte C</h3>
Se durante la Parte B dello studio manifesti segni o sintomi della SLA, e il medico dello studio e un gruppo di revisori indipendenti confermano che tali segni o sintomi indicano con certezza l’insorgenza della SLA, puoi scegliere di sottoporti allo screening per sapere se sei idoneo a una potenziale partecipazione alla Parte C dello studio. Durante questa parte, tutti ricevono il farmaco sperimentale; questa modalità si chiama periodo in aperto. La durata complessiva della partecipazione alle Parti B e C dello studio è fino a circa due anni.
<h3>Parte D</h3>
Se durante la tua partecipazione alla Parte A o durante lo screening per la Parte B manifesti segni o sintomi della SLA, e il medico dello studio e un gruppo di revisori indipendenti confermano che tali segni o sintomi indicano con certezza l’insorgenza della SLA, puoi scegliere di sottoporti allo screening per sapere se sei idoneo a una potenziale partecipazione alla Parte D dello studio. La Parte D è un altro periodo in aperto durante il quale tutti ricevono il farmaco sperimentale. La durata complessiva della partecipazione alle Parte D è fino a circa due anni.
<h3>Principali Criteri di Eleggibilità</h3>
Per potersi iscrivere allo studio ATLAS (Parte A), i partecipanti devono:
<ul>
 	<li>Non avere segni o sintomi di SLA (che indicano con certezza l’insorgenza della SLA)</li>
 	<li>Avere una determinata mutazione del gene <em>SOD1</em> (che è associata a una penetranza alta/completa e a una rapida progressione della malattia)</li>
 	<li>Avere 18 anni compiuti o di più</li>
 	<li>Avere un livello di NF nel plasma inferiore alla soglia predefinita</li>
</ul>
Se sei idoneo e decidi di partecipare, riceverai quanto segue senza spese:
<ul>
 	<li>Valutazioni e accertamenti completi del tuo stato di salute correlati allo studio, compresi i test genetici</li>
 	<li>Farmaco sperimentale o placebo</li>
 	<li>Tutte le visite e le cure correlate allo studio</li>
</ul>
<h3>Supporto per il viaggio</h3>
Può esserci la possibilità di ottenere assistenza per il viaggio e l’alloggio, e il rimborso delle spese relative allo studio.

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Studio ATLAS

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 è costituito dalla combinazione di due molecole: l’acido tauroursodesossicolico (TUDCA) e il fenilbutirrato di sodio. È stato dimostrato in precedenza che entrambe sono sicure e ben tollerate. Si crede che la combinazione dei due farmaci riduca il danno alle cellule nervose nelle persone affette da SLA.
<h2><strong>Panoramica dello studio</strong></h2>
Questo studio di fase 3 è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Ciò significa che confrontiamo l'effetto di AMX0035 con l'effetto di un placebo. Un placebo è un farmaco senza principio attivo, un “farmaco finto”. Il farmaco e il placebo dello studio vengono forniti in bustina e devono essere sciolti in 1 bicchiere d’acqua. Ciascun trattamento deve essere preso oralmente (ingerito) ogni giorno per 48 settimane. Ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il trattamento con placebo o il trattamento con AMX0035. Il partecipante e il team di ricerca non sanno quale trattamento riceve il partecipante.

Durante il periodo di 1 anno, i partecipanti andranno al centro di ricerca circa 6 volte per fare gli esami. Inoltre, verranno contattati circa 9 volte al telefono o con videochiamata.
<h2><strong>Principali criteri di eleggibilità</strong></h2>
I criteri principali per partecipare a questo studio sono:
<ul>
 	<li>La durata della malattia dai primi sintomi non è superiore a 24 mesi</li>
 	<li>La tua funzione polmonare è almeno 55% senza usare un ventilatore</li>
 	<li>Non devi essere incinta o in allattamento per tutta la durata dello studio</li>
 	<li>Se hai o se stai considerando di dotarti di un sistema di stimolazione del diaframma durante lo studio, non puoi partecipare</li>
 	<li>Se usi Riluzolo: un dosaggio stabile di ≥30 giorni prima della partecipazione</li>
</ul>
I partecipanti possono continuare il loro trattamento con Riluzolo per tutta la durata dello studio.

Amylyx intende arruolare 600 partecipanti in tutto il mondo. Al momento, lo studio è attivo nei seguenti paesi europei: Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia, Francia, Regno Unito, Irlanda, Polonia, Belgio, Germania e Portogallo.
<h2><strong>Maggiori informazioni</strong></h2>
Maggiori informazioni sulla prova PHOENIX possono essere trovate sul sito web di <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> e <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">qui</a>.

L’inclusione per questo processo è chiusa.

Studio PHOENIX

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Si pensa che lo stress ossidativo contribuisca alla morte delle cellule nervose nella SLA. FNP122 è una formulazione orale di edaravone,a compound that can help prevent oxidative stress. Pertanto, diminuendo lo stress ossidativo, l’edaravone potrebbe potenzialmente rallentare la progressione della SLA.
<h2><strong>Ideazione dello studio</strong></h2>
The ADORE trial is <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">sponsored</a> dalla società farmaceutica Ferrer. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Questo significa che l'effetto di FNP122 viene confrontato con un trattamento placebo. Il placebo è qualcosa che ha esattamente lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma che non contiene alcun farmaco attivo. Ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il FNP122 o il placebo. Né al partecipante né al team dello studio verrà detto in quale gruppo è stato inserito fino alla fine dello studio.

Sia il placebo che l'FNP122 devono essere sciolti in acqua e ingeriti quotidianamente.  Lo studio durerà fino a 48 settimane. I partecipanti dovranno recarsi in clinica in varie occasioni:
<ul>
 	<li>Per una visita di controllo</li>
 	<li>Per una visita di riferimento</li>
 	<li>Alla 4° settimana</li>
 	<li>Alla 12° settimana</li>
 	<li>In seguito, ogni 12 settimane</li>
</ul>
Gli appuntamenti telefonici mensili avranno luogo tra le visite alla clinica fino alla settimana 48.
<h2><strong>Criteri di inclusione</strong></h2>
I criteri chiave di ammissibilità per la partecipazione di persone affette da SLA includono:
<ol>
 	<li>Età compresa tra i 18 e gli 80 anni</li>
 	<li>Diagnosi di SLA</li>
 	<li>Insorgenza della malattia nei 24 mesi precedenti</li>
 	<li>SVC uguale o superiore al 70% alla visita di screening</li>
 	<li>La modifica del punteggio ALSFRS-R tra 0,35 punti e 1,5 punti al mese (entrambi inclusi) nel periodo dalla comparsa dei primi sintomi alla visita di screening;</li>
 	<li>I pazienti che assumono riluzolo devono essere a dosi stabili ≥30 giorni prima della visita di riferimento e questa dose deve essere mantenuta durante l'intero studio.</li>
 	<li>Le partecipanti femminili non devono essere (in grado di diventare) incinta o allattare</li>
</ol>
I partecipanti possono continuare il loro trattamento con Riluzolo per tutta la durata dello studio.

Lo studio mira a reclutare 300 pazienti in tutti i paesi europei. A questo trial parteciperanno diversi centri <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">TRICALS </a>. Attualmente, lo studio è attivo in Italia, Paesi Bassi, Belgio, Polonia, Germania, Spagna, Irlanda, Regno Unito, Francia e Svezia.

L'inclusione per questo processo è chiusa.

Trial ADORE

Current trials

Juan Francisco Vázquez Costa

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Unità MND, Dipartimento di Neurologia

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