<p>Als Centrum voor Motorneuronziekten in de regio Valencia maakt onderdeel uit van het Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe en volgt jaarlijks 150 pati&euml;nten.</p>



Connect

Hoofdonderzoeker

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Juan Francisco V&aacute;zquez Costa behaalde zijn diploma Geneeskunde aan de Universiteit van [&hellip;]

Juan Francisco Vázquez Costa - TRICALS

Onze Specialisten

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h2>Dazucorilant</h2>
Bij mensen met ALS is gemeld dat het cortisolgehalte (een stresshormoon) niet in balans is. Langdurige blootstelling aan een hoog cortisolgehalte kan ontstekingen in het zenuwstelsel verergeren. Dazucorilant is een kleine molecule die de activiteit van cortisol regelt, waardoor de neurotoxische effecten van langdurige blootstelling aan cortisol mogelijk kunnen worden verlaagd. Dit kan het verlies van lichaamsfuncties en de voortgang van de ziekte mogelijk vertragen.
<h2>Onderzoeksopzet</h2>
DAZALS is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek. Dit betekent dat de werkzaamheid van dazucorilant wordt vergeleken met een placebo. De placebo ziet er precies hetzelfde uit als dazucorilant, maar bevat geen werkzaam geneesmiddel. Deelnemers krijgen op willekeurige wijze de placebo of dazucorilant toegewezen. U heeft een tweederde (2/3) kans dat u dazucorilant krijgt. U, de onderzoeksarts en het onderzoekspersoneel komen niet te weten welke behandeling u krijgt.

Tijdens het onderzoek zijn er 10 onderzoeksbezoeken in een periode van 28 weken. Zeven bezoeken vinden plaats in het onderzoekscentrum en 3 bezoeken zijn telefoongesprekken. Tijdens het laatste bezoek in week 24 kunt u ervoor kiezen door te gaan met dazucorilant als onderdeel van een zogenaamde open-label onderzoeksperiode. U gaat dan maximaal 140 weken door met de bezoeken aan het onderzoekscentrum en de telefoongesprekken. Als u niet mee wilt doen of als u niet geschikt bent om mee te doen aan de open-label verlenging, vragen we u om nog maximaal 132 weken door te gaan met telefoongesprekken voor het onderzoek.

Het onderzoeksmiddel (dit verwijst zowel naar dazucorilant als de placebo) is een softgelcapsule verpakt in een doordrukstrip. De onderzoeksmedicatie (4 capsules in totaal) moet eenmaal daags rond hetzelfde tijdstip via de mond worden ingenomen met eten en met 240 ml water.
<h2><strong>Kan ik meedoen aan het onderzoek?</strong></h2>
De hoofdcriteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:
<ul>
 	<li>U heeft de diagnose ALS gekregen</li>
 	<li>U bent in staat om capsules door te slikken</li>
 	<li>Als u een goedgekeurde behandeling voor ALS krijgt, moet u een stabiele dosis van die behandeling gebruiken voordat u mee gaat doen aan dit onderzoek.</li>
</ul>
<h2>Registratie en meer informatie</h2>
Als u geïnteresseerd bent in dit onderzoek en voldoet aan bovenstaande criteria, neem dan contact op met een van de deelnemende TRICALS-centra die hieronder worden genoemd (klik op 'lees meer' voor contactgegevens). Zij kunnen u meer informatie geven en eventuele vragen beantwoorden. Als u problemen ondervindt bij het contact opnemen met een centrum, kunt u rechtstreeks contact opnemen met het TRICALS-team op <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> voor hulp bij dit proces.

DAZALS trial

Gesponsorde Trial

<h3>Triumeq</h3>
Uit laboratorium onderzoek zijn aanwijzingen gekomen dat een virus genaamd ‘endogeen retrovirus’ een rol kan spelen in het ontstaan van ALS. Triumeq is een bestaand geneesmiddel dat mogelijk bescherming biedt tegen dit virus. Wij willen daarom onderzoeken of Triumeq het ziektebeloop van ALS kan remmen. Het medicijn bestaat uit 3 bij elkaar gevoegde middelen: dolutegravir, abacavir en lamivudine. Triumeq wordt al gebruikt voor de behandeling van AIDS maar kan nog niet worden voorgeschreven voor de behandeling van ALS. De voorganger van deze studie, namelijk de Lighthouse I studie, heeft wel al aangetoond dat Triumeq veilig en goed te verdragen is door mensen met ALS.
<h3>Studieopzet</h3>
De Lighthouse II studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-onderzoek. Dit betekent dat we de werking van Triumeq vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Bij zowel Triumeq als placebo neemt u 4 capsules per dag in, die u tegelijk in moet nemen. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met Triumeq toegewezen. U heeft 2/3 (67%) kans om de werkzame stof (Triumeq) te krijgen en 1/3 (33%) kans om een placebo te krijgen. Zowel de deelnemer als het onderzoeksteam weet niet welke behandeling de deelnemer krijgt.
De gehele studie duurt maximaal 24 maanden. Tijdens deze periode wordt u elke drie maanden in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. Ieder bezoek duurt ongeveer 1 tot 1.5 uur.
<h3>Informatie voor deelnemers</h3>
De criteria voor deelname aan de Lighthouse II studie zijn anders dan bij andere klinische studies bij ALS en zijn erop gericht om meer mensen met ALS de kans te geven deel te nemen. In plaats van een lijst met strenge eisen, bepalen we grotendeels aan de hand van een computerprognose of u in aanmerking komt voor deelname. Deze manier van selectie is onlangs door de EMA (European Medicines Agency) goedgekeurd. Door deze voorspelling te gebruiken, zal meer dan 75% van de patiënten kunnen deelnemen in vergelijking met de 25 - 40% bij het gebruik van klassieke criteria.

Daarnaast moeten deelnemers voldoen aan het volgende:
<ul>
 	<li>18 jaar of ouder zijn</li>
 	<li>Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis in de 30 dagen voorafgaand aan deelname</li>
 	<li>U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven</li>
 	<li>Deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel is niet toegestaan in de 30 dagen voorafgaand aan deelname</li>
 	<li>Als u maagzuurremmers gebruikt die aluminium / magnesium bevatten, mogen deze twee uur vóór of zes uur na inname van de studiemedicatie niet worden ingenomen</li>
 	<li>Geen HIV antistoffen in uw bloed tijdens uw screening</li>
 	<li>Geen Hepatitis C antistoffen in uw bloed heeft tijdens uw screening, tenzij u
succesvol behandeld bent voor Hepatitis C</li>
 	<li>Geen hepatitis B antigenen in uw bloed heeft op de dag van screening</li>
 	<li>Wanneer u niet-invasieve beademing gebruikt voor meer dan 22 uur per dag of een
tracheostomie heeft ondergaan, kunt u niet deelnemen</li>
 	<li>U neemt geen medicatie die wordt afgeraden in combinatie met Triumeq, zoals
Dofetilide (Tikosyn) of Fampridine (Fampyra, dalfampridine)</li>
</ul>
Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven
voortzetten. Ook als u geen Riluzol neemt, kunt u deelnemen aan deze studie.
<h3>Waar kan ik registreren dat ik geïnteresseerd ben?</h3>
Als u de diagnose ALS heeft en u wilt deelnemen, kunt u zich registreren in het TRICALS-register.
Vervolgens vragen wij u om een e-mail te sturen naar <a href="mailto:trialals@umcutrecht.nl" target="_blank" rel="noopener">trialals@umcutrecht.nl</a> waarin u
aangeeft geïnteresseerd te zijn in deelname aan de Lighthouse II studie. Vermeld hierbij
alstublieft ook uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Wij zullen dan spoedig
contact met u opnemen.

De Lighthouse II studie

Investigator Initiated Trial

<h2><strong>FAB122</strong></h2>
Er wordt gedacht dat oxidatieve stress bijdraagt aan het afsterven van zenuwcellen door ALS. FAB122 is een orale formulering van edaravone, een middel dat kan helpen om oxidatieve stress te voorkomen. Daarom zou edaravone, door de oxidatieve stress te verminderen, de voortgang van ALS kunnen vertragen.
<h2><strong>Opzet van het onderzoek</strong></h2>
De ADORE studie wordt <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">gesponsored</a> door het farmaceutische bedrijf Ferrer. Het is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. Dit betekent dat het effect van FAB122 wordt vergeleken met een placebo-behandeling. Onder placebo verstaat men iets dat precies lijkt op het onderzochte geneesmiddel, maar waar geen enkel werkzaam bestanddeel in zit. De deelnemers zullen willekeurig verdeeld worden in de groep die FAB122 krijgt of in de groep die de placebo krijgt. Noch de deelnemer, noch het onderzoeksteam zal te weten komen wie in welke groep zit tot na het einde van de studie.

Zowel de placebo als het middel FAB122 moet dagelijks in water opgelost worden en opgedronken. Het onderzoek zal maximaal 48 weken duren. De deelnemers zullen meermaals de kliniek bezoeken:
<ul>
 	<li>Screenings-bezoek</li>
 	<li>Baseline-bezoek</li>
 	<li>Week 4</li>
 	<li>Week 12</li>
 	<li>Daarna elke 12 weken</li>
</ul>
Tussen de bezoeken door is er elke maand een telefonische afspraak t/m week 48.
<h2><strong>Criteria voor deelname</strong></h2>
De belangrijkste criteria voor mensen met ALS om mee te doen zijn :
<ul>
 	<li>Leeftijd tussen 18 en 80 jaar</li>
 	<li>Diagnose ALS</li>
 	<li>Uw ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden</li>
 	<li>SVC gelijk aan 70% of meer tijdens de keuring</li>
 	<li>Verandering in de ALSFRS-R score tussen 0.35 en 1.5 punt per maand (beide inclusief) in de tijd vanaf de eerste symptomen tot het screenings-bezoek;</li>
 	<li>Patiënten die riluzol nemen moeten een stabiele dosering bereikt hebben ≥30 dagen voor het screenings-bezoek, en die dosering het hele onderzoek lang aanhouden.</li>
 	<li>Vrouwelijke deelnemers moeten niet zwanger zijn (of kunnen worden) en geen borstvoeging (kunnen gaan) geven.</li>
</ul>
Deelnemers kunnen de behandeling met riluzol voortzetten, de hele studie lang.

Het onderzoek streeft ernaar om 300 mensen met ALS in in meerdere Europese landen te includeren. Meerdere TRICALS Centra zullen <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">deelnemen</a> aan dit onderzoek. Momenteel is de studie actief in Nederland, België, Polen, Italië, Duitsland, Spanje, Ierland, het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk en Zweden.

Inclusie voor deze trial is gesloten.

ADORE trial

<h3>AMX0035</h3>
AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol (TUDCA). De vermoedelijke werking van het middel berust op de remming van het afsterven van zenuwcellen.
<h3>Studieopzet</h3>
Deze fase 3 studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van AMX0035 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel AMX0035 als de placebo moeten gedurende 48 weken dagelijks oraal (via de mond) ingenomen worden. Het onderzoeksmiddel en placebo worden geleverd in een zakje en moeten worden opgelost in 1 kopje water. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met AMX0035 toegewezen. U heeft 60% kans om AMX0035 te ontvangen en 40% kans om een placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

Gedurende de periode van 1 jaar brengt u ongeveer 6 keer een bezoek aan het onderzoekscentrum voor onderzoeken en wordt er ongeveer 13 keer telefonisch of via beeldbellen contact met u opgenomen. Er kan ook een telefonisch vervolggesprek plaatsvinden na uw laatste ziekenhuisbezoek (week 48).
<h3>Kan ik deelnemen aan de studie?</h3>
De studie loopt momenteel in de volgende landen: Nederland, Spanje, Zweden, Italië, Frankrijk, het Verenigd Koninkrijk, Ierland, Polen, België, Duitsland en Portugal. Voor dit onderzoek zijn 600 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting 15-20 mensen met ALS meedoen.

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:
<ul>
 	<li>U heeft de diagnose ALS</li>
 	<li>De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden</li>
 	<li>Uw longfunctie is minimaal 55%, zonder gebruik van beademing</li>
 	<li>U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek</li>
 	<li>Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen</li>
 	<li>Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname</li>
</ul>
Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.
<h3>Meer informatie</h3>
Meer informatie over de studie kunt u vinden op de website van <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> en <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536" target="_blank" rel="noopener">hier</a>.

Inclusie voor deze trial is gesloten.

PHOENIX trial

Current trials

Juan Francisco Vázquez Costa

hospitallafe_logo

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/11/HospitalLaFe_Logo-570x540.jpg

HospitalLaFe_Logo

MND Centrum, Afdeling Neurologie

Hospital Universitari i Politècnic La Fe

De afdeling Motorneuronziekten van het Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe is [&hellip;]

Hospital Universitari i Politècnic La Fe - TRICALS

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/11/HospitalLaFe_Picture-scaled.jpg

Contact